他不想分享的一件事是镰状细胞性贫血（SCD），因此Manny正在努力改善Aiden，患有他的人以及其他遗传性血液病的治疗。
约翰逊（Johnson）是一名参加临床试验的21岁患者，目前经营着达纳-法伯（Dana-Farber）波士顿中心/儿童癌症血液中心，并正在测试一种针对SCD的新基因疗法。
约翰逊每月输血17年，以控制自己的病情，现在已有6个月没有症状了。
Dana-Farber /波士顿儿童研究小组负责临床试验，由医学博士MD，Erica和Middot领导。埃里卡·埃斯里克（Erica Esrick）计划在一项正在进行的研究中治疗3-40岁的患者。
约翰逊说：自从我这样做以来，我哥哥就不必像我一样多年接受治疗了。
约翰逊今年五月完成了考试。
当我发现他与我患有相同的疾病时，这就是我需要的动力，我将尽力制止这种情况。
Erica Esric博士和耐心的Manny Johnson
含有正常血红蛋白的红细胞是光滑，有弹性的O形圆盘，可以轻松通过携带氧气的血管。
在SCD中，血红蛋白分子突变会使红细胞变形，使其变得更加困难并形成新月形或镰状。
这些坚硬的红细胞会阻塞血管，并阻止氧气完全输送到器官和组织。
MSC的症状包括贫血，反复疼痛，频繁住院和威胁生命的器官损害。
新生儿还有另一种称为胎儿血红蛋白的血红蛋白，它没有镰刀状。
该临床试验的目的是将SCD红细胞转变为胎儿血红蛋白，以预防镰状细胞性贫血。
这项临床试验是Dana-Farber /波士顿儿童医院进行的一项联合研究的结果。
该研究之前的主要基础研究包括2008年发现Vijay Sankaran博士和Stuart Orkin博士，即BCL11A基因表达的变化影响胎儿血红蛋白水平。
充分利用MD David＆middot; a＆middot; Williams（David A.
由威廉姆斯（Williams）领导的研究小组花费了数年的时间设计方法来停止BCL11A的生产。
该试验要求患者接受住院和化学疗法以准备类似于干细胞移植的过程。
为了去除血液干细胞，减少BCL11A的表达并正常诱导胎儿血红蛋白，将对其进行基因修饰数月。
转基因的细胞通过静脉注射返回给患者。
这些患者将需要在波士顿儿童医院的造血干细胞移植科住院1-2个月。
Eslick：今年5月，Manny接受了他的干细胞注射。对于整个团队来说，这是令人兴奋的一天。
这不仅对镰状细胞病患者，而且对于医生和研究人员而言，都是一个激动人心的时刻。
经过数月的恢复，约翰逊现在重返田野并正在考虑大学。
他还与Aiden一起度过了很多时光，他是SCD的患者，曾在波士顿儿童医院接受过治疗。
当约翰逊刺上镰状细胞丝带和艾登的名字时，他的兄弟感觉很好。
约翰逊说：我希望这次能够参加这次实验，我对此感到非常高兴。
这对我来说很重要。显然，对于包括艾登在内的许多人来说，如果成功，含义将更有意义。
